งานวิจัย กลุ่มอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์ (Biopharmaceuticals)

ข้อมูลงานวิจัยอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์ (Biopharmaceuticals Research)

งานวิจัยส่วนท้องถิ่น
อุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์ (Biopharmaceuticals)
ผู้ช่วยศาสตราจารย์นายแพทย์ ดร. ชวบูลย์ เดชสุขุม และ ผศ.ทพญ.ดร.วิไลรัตน์ ลี้อนันต์ศักดิ์ศิริ
การพัฒนาเทคโนโลยียีนบำบัดและเซลล์บาบัดเพื่อรักษาภาวะโลหิตจางในโรคไตวายเรื้อรัง
Development of Gene Therapy Technology and Cell Therapy for Treatment of Anemia in Chronic Renal fai
ภาวะซีด ถือ เป็นภาวะที่สำคัญที่พบในผู้ป่วยไตวายเรื้อรัง ซึ่งส่งผลกระทบให้คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยลดลงเป็นอย่างมากและเป็นสาเหตุของการเกิดอาการข้างเคียงอื่นตามมา เช่น โรคหัวใจ เป็นต้น การรักษาภาวะโลหิตจางในผู้ป่วยไตวายจึงนับเป็นส่วนสำคัญในการดูแลผู้ป่วย ให้มีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้นและลดอัตราการตายลงอย่างไรก็ตามการรักษาโดยการฉีดอีรีโทรพอยอีติน พบว่ามีข้อด้อย ได้แก่ ราคาที่สูงระดับที่ไม่สม่ำเสมอในเลือด และการกระตุ้นภูมิคุ้มกันต่อโปรตีนดังกล่าวทำให้ผลการรักษาไม่ดีพอการวิจัยนี้จึงได้มุ่งพัฒนาการรักษาโดยวิธียีนบำบัดในการเหนี่ยวนำให้เกิดการสร้าง โปรตีน erythropoietin ในเซลล์ผู้ป่วยเองโดยการใช้ adeno-associated viral vector ในการนำพาส่วนของยีน Erythropoietin สู่เซลล์ไฟโบรบลาสท์ของมนุษย์ (human fibroblasts) ผลการทดลองพบว่าสามารถสร้าง adeno-associated viral vector ที่สามารถกระตุ้นการแสดงออกของ ยีน Erythropoietin ได้สำเร็จและได้ทดสอบประสิทธิภาพในการนำเข้าสู่เซลล์ พบว่า adeno-associated viral vector ที่สร้างขึ้นสามารถเข้าสู่เซลล์เป้าหมายได้ดี การศึกษาประสิทธิภาพการกระตุ้นการสร้าง Erythropoietin จากเซลล์ดังกล่าว พบว่าเซลล์มีการแสดงออกของยีน Erythropoietin ซึ่งยืนยันโดยการที่สามารถตรวจระดับ mRNA ของยีน Erythropoietin ในเซลล์เป้าหมายนอกจากนี้พบว่าเซลล์ดังกล่าวสามารถสร้างและหลั่งโปรตีนออกนอกเซลล์ได้ในระดับที่สูง ซึ่งยืนยันโดยการตรวจระดับโปรตีน Erythropoietin ในสารน้ำที่เลี้ยงเซลล์ได้ โดยสรุปการวิจัยนี้ประสบความสำเร็จในการสร้างเซลล์มนุษย์ที่สามารถสร้างโปรตีน Erythropoietin ได้ระดับสูงและสามารถหลั่งโปรตีนนี้ออกนอกเซลล์ โดยใช้ Adeno-associated viral vector ในการนำพาส่วนของยีน Erythropoietin เข้าสู่เซลล์ ผลงานที่ได้เป็นขั้นตอนสำคัญในการนำไปพัฒนาต่อยอดเพื่อนำไปสู่การวิจัยในสัตว์ทดลอง และในมนุษย์ในระยะต่อไปเพื่อช่วยรักษาภาวะโลหิตจางจากโรคไตวายเรื้อรัง นอกจากนี้เทคนิคดังกล่าวยังสามารถนำไปประยุกต์ใช้ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ ได้อีกในอนาคต
2015